美國FDA授予Sobi的Gamifant® (emapalumab-lzsg) 補充生物製劑許可申請 (sBLA) 優先審查資格

(SeaPRwire) –   STOCKHOLM, Feb. 27, 2025 — Sobi® (STO: SOBI) 今天宣布，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已接受 Gamifant® (emapalumab-Izsg) 的補充生物製劑許可申請 (sBLA)，用於患有噬血細胞性淋巴組織細胞增生症 (HLH)/巨噬細胞活化綜合徵 (MAS) 的成人和兒科患者，這些患者對 Still’s 病中的糖皮質激素反應不足或不耐受，或患有復發性 MAS。該申請已獲得優先審查，PDUFA 日期為 June 27, 2025。

HLH/MAS 是 HLH 的一種形式，是風濕性疾病的嚴重併發症，最常見於 Still’s 病，包括全身性幼年特發性關節炎 (sJIA) 和成人發病 Still’s 病 (AOSD)。HLH/MAS 是一種罕見的全身性過度炎症疾病，常見的臨床表現包括持續高燒、鐵蛋白升高、血細胞減少、凝血功能障礙和肝脾腫大。

Sobi 研發主管兼首席醫療官 Lydia Abad-Franch 醫學博士、MBA 表示：「Still’s 病中的 HLH/MAS 是一種嚴重的、可能致命的併發症，患者可能會出現嚴重的過度炎症，甚至多器官衰竭。目前尚無獲准用於 HLH/MAS 的療法。Gamifant® (emapalumab-Izsg) 選擇性地中和干擾素 γ (IFN-γ)，這是過度炎症的關鍵驅動因素，如果獲得批准，也可能有助於減少這些患者對高劑量糖皮質激素的需求。」

該應用基於 EMERALD () 和 NI-0501-06 () 研究，共招募了 39 名患者。53% 的患者在第 8 週時有完全反應，85% 的患者在研究期間的任何時間都有完全反應。治療 2 週後，每週平均糖皮質激素劑量降低了 70.1%。

Gamifant® (emapalumab-Izsg) 是一種單株抗體，可結合並中和干擾素 γ (IFN-y)，已於 2018 年獲得 FDA 批准，用於治療患有難治性、復發性或進行性疾病或對常規 HLH 治療不耐受的原發性 HLH 的成人和兒科（新生兒及以上）患者。

關於巨噬細胞活化綜合徵 (MAS)

巨噬細胞活化綜合徵 (MAS) 是風濕性疾病的嚴重併發症，最常見的是全身性幼年特發性關節炎 (sJIA) 和成人發病 Still’s 病 (AOSD)。MAS 的特徵是發燒、肝脾腫大、肝功能障礙、血細胞減少、凝血異常和高鐵蛋白血症，可能會發展為多器官衰竭和死亡。MAS 被歸類為噬血細胞性淋巴組織細胞增生症 (HLH) 的一種形式。

關於 Gamifant® (emapalumab-lzsg)

Gamifant® (emapalumab-lzsg) 是一種抗干擾素 γ (IFN-γ) 單株抗體，可結合並中和 IFN-γ。在USA，Gamifant® (emapalumab-lzsg) 是 FDA 批准的首個也是唯一一個用於治療患有難治性、復發性或進行性疾病或對常規 HLH 治療不耐受的原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增生症 (HLH) 的成人和兒科（新生兒及以上）患者的療法。原發性 HLH 是一種罕見的過度炎症綜合徵，通常發生在生命的第一年，如果未經診斷和治療，可能會迅速致命。FDA 的批准基於 2/3 期研究（NCT01818492 和 NCT02069899）的數據。Gamifant® (emapalumab-lzsg) 適用於每週兩次，透過靜脈輸注一小時以上，直至進行造血幹細胞移植 (HSCT)。

關於 Sobi®

Sobi® 是一家專業的國際生物製藥公司，致力於改變患有罕見和使人衰弱的疾病患者的生活。Sobi 在血液學、免疫學和專業護理領域提供可靠的創新藥物途徑，在Europe、North America、Middle East、Asia和Australia約有 1,800 名員工。2024 年，收入達 SEK 26 billion。Sobi 的股票 (STO:SOBI) 在 Nasdaq Stockholm 上市。有關 Sobi 的更多信息，請訪問 sobi.com 和 LinkedIn。

聯絡方式
有關如何聯絡 Sobi 投資者關係團隊的詳細信息，請點擊 。如需 Sobi 媒體聯絡方式，請點擊 。

此資訊由 Cision 提供

以下文件可供下載：