Leads Biolabs 的 LBL-034 獲得美國 FDA 授予孤兒藥資格，這是一種針對多發性骨髓瘤的獨特設計、高度差異化的抗 GPRC5D/CD3 雙特異性抗體

(SeaPRwire) –   南京, 中國, 2024 年 11 月 6 日 — 在 11 月 1 日，南京領先生物實驗室有限公司（以下簡稱「領先生物實驗室」）宣布，其獨立研發並擁有全球知識產權的針對 GPRC5D 和 CD3 的人源化雙特異性 T 細胞接合抗體 LBL-034，用於治療多發性骨髓瘤 (MM)，已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的孤兒藥資格 (ODD) 認證。

LBL-034 是一種新型雙特異性抗體，採用領先生物實驗室專有的 T 細胞接合抗體技術平台「LeadsBody^TM」設計，根據弗若斯特沙利文 (Frost & Sullivan) 的數據，它是全球第三個進入臨床階段的 GPRC5D 靶向 CD3 T 細胞接合抗體。LBL-034 通過同時結合 T 細胞上的 CD3 和癌細胞上的腫瘤相關抗原 GPRC5D，將 T 細胞與癌細胞緊密結合，有效激活 T 細胞攻擊並殺死靶向癌細胞。LBL-034 表現出更高的 GPRC5D 結合親和力和效力，同時不易誘導 T 細胞耗竭和細胞死亡。廣泛的臨床前和早期臨床研究強烈表明，LBL-034 有望成為同類最佳藥物。

我們於 2023 年 7 月 分別獲得 NMPA 和 FDA 的 IND 批准，並於 2023 年 11 月 在 中國 開始針對復發/難治性多發性骨髓瘤 (RRMM) 患者進行的 LBL-034 的一期/二期首例人類、開放標籤、多中心、劑量遞增/擴展研究。該研究由領先生物實驗室贊助，由北京大學人民醫院的 盧謹 教授領導，並有多個臨床試驗中心參與，初步數據顯示該藥物具有良好的安全性並具有強大的療效。初步數據將於 2024 年 12 月 9 日 在 美國聖地亞哥 舉行的第 66 届美國血液學會 (ASH) 年會上發表。

獲得 ODD 認證是 FDA 對領先生物實驗室 LBL-034 在治療 MM 方面具有顯著潛力的認可。這將有助於加速 LBL-034 在全球範圍內的臨床開發和上市過程。根據 美國 孤兒藥法案，ODD 由 FDA 制定，旨在鼓勵開發用於治療罕見疾病的藥物。它為新藥開發提供了一系列激勵措施，包括但不限於：(1) 臨床試驗費用的稅收抵免；(2) FDA 在臨床研究所有階段的特定指導；(3) 免除新藥註冊的申請費；(4) 上市後 7 年的市場獨占權。

領先生物實驗室首席醫療官 蔡哲 博士表示：「我很高興看到我們為治療像 MM 這樣罕見疾病的患者開發的新藥取得積極進展。MM 仍然是一種無法治癒的惡性腫瘤，隨著治療線數的增加，腫瘤復發間隔將越來越短，最終將演變為 RRMM，嚴重威脅人類生命健康。迫切需要開發新的、更有效的治療方案。LBL-034 採用獨特的分子設計，初步臨床結果顯示其具有良好的抗腫瘤療效和安全性。我們將加快 LBL-034 的臨床開發，努力盡快將安全有效的治療方案提供給全球 MM 患者。」

領先生物實驗室創始人、董事長兼首席執行官 康曉強 博士表示：「LBL-034 是領先生物實驗室首個獲得 FDA 孤兒藥資格認證的產品，標誌著我們在這個充滿挑戰但意義重大的旅程中邁出了成功的一步。借此機會，我們將進一步優化我們的管線佈局，擴大我们在生物制藥領域的探索边界，為更多未滿足的醫療需求提供創新解決方案。」

關於多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤 (MM) 是一種漿細胞惡性腫瘤，由克隆漿細胞異常增殖引起，占惡性腫瘤的 1%，約占全球血液系統惡性腫瘤的 10%。最新的 SEER 登記數據庫數據顯示，2021 年美國約有 179,000 名 MM 患者，符合 FDA 罕見疾病的定義標準。近年來，通過成功開發蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑、選擇性核輸出抑制劑、CD38 靶向抗體、雙特異性抗體和 CAR-T 細胞療法等，MM 治療取得了顯著進展。然而，儘管取得了這些成就，對更有效的治療方案仍然存在未滿足的臨床需求。根據 SEER 數據，預計 2024 年美國將有約 35,780 名 MM 新診斷患者，約占全國報告的所有新癌症病例的 1.8%。此外，預計在此期間將有約 12,540 人死於 MM 相關併發症，約占全國記錄的所有癌症死亡人數的 2.0%。因此，需要高度重視開發新的療法來應對這個迫切的醫療挑戰。

關於領先生物實驗室
南京領先生物實驗室有限公司是一家臨床階段生物技術公司，致力于發現、開發和商業化創新療法，以滿足中國和全球在腫瘤學、自身免疫和其它嚴重疾病領域的未滿足的醫療需求。憑藉我們專有的技術平台和強大的藥物開發能力，我們已精心打造了 12 種創新藥物候選產品的合理設計和差異化管線，其中 6 種已成功進入臨床階段。領先生物實驗室致力於為全球患者提供安全、有效、可及和負擔得起的新的藥物，以滿足他們的未滿足需求。欲了解更多信息，請訪問

SOURCE Leads Biolabs