RiboX Therapeutics 宣布 RXRG001 的 IND 申請獲得 FDA 許可,這是首個治療放射性口乾症和唾液分泌不足的環狀 RNA 療法
(SeaPRwire) – 普林斯頓,新澤西州,2024 年 10 月 25 日 — RiboX Therapeutics Ltd. (RiboX),一家專注於發現和開發全工程環狀 RNA 療法的前沿生物製藥公司,宣布美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已於 10 月 25 日th, 2024 年批准其針對 RXRG001(SPRINX-1 研究)的 I/IIa 期臨床試驗申請 (IND)。RXRG001 是首個獲得 FDA IND 批准的環狀 RNA 療法。這項重要進展標誌著環狀 RNA 藥物進入臨床開發階段的重大里程碑。首個針對人類的 SPRINX-1 研究旨在評估 RXRG001 對放射性引起的口乾症 (RIX)(口乾)和唾液分泌減少症(唾液分泌減少)患者的安全性與療效。
口乾症和唾液分泌減少症是頭頸癌 (HNC) 患者放療的常見副作用。HNC 的發病率正在上升,已成為全球第六大常見惡性腫瘤。放療是 HNC 的主要治療方法,它常常會損害唾液腺並導致唾液分泌顯著減少,經常導致口乾、咀嚼和吞嚥困難、口腔健康受損和生活品質下降。這是 FDA 批准最後一種口乾症治療方案後的二十年。患者報告稱目前治療方法無效、暫時性和成本高昂。開發一種新的口乾症和唾液分泌減少症治療方法的迫切醫療需求非常大。
RXRG001 是一種使用創新環狀 RNA 技術開發的專有產品。近年來,環狀 RNA 以其高蛋白表達效率、低免疫原性和製造穩定性而成為下一代 mRNA 療法。RXRG001 包含包裹在脂質納米顆粒 (LNPs) 中的編碼人類水通道蛋白 1 (hAQP1,細胞膜的跨膜水通道蛋白) 的環狀 RNA。RXRG001 通過 hAQP1 的過度表達來恢復水的通透性,從而增加唾液分泌,從而減輕口乾症狀。非臨床研究表明,RXRG001 在動物模型中具有良好的風險/效益特徵。例如,單次給藥 RXRG001 可導致唾液流量顯著增加,並且這種效果可以持續約四週。
“RIX 對 HNC 患者來說是一個毀滅性的終生健康問題。儘管放療可以提高患者的生存率,但它對唾液腺的損害會導致許多癌症倖存者生活品質下降,”RiboX 首席醫療官 許逸真 博士表示。“RXRG001 可能為 RIX 患者提供一種潛在的有效且持久的治療選擇。我們很高興進行臨床試驗,以進一步評估其對患者的療效和安全性。”
“FDA 批准 RXRG001 的 IND 申請,證明了我們在環狀 RNA 療法領域的創新能力、強大技術和競爭力。”RiboX 首席執行官 張維義 博士表示,“RiboX 將推進 RXRG001 的臨床開發,繼續利用環狀 RNA 技術在治療應用中的獨特優勢,並向世界各地的患者推出更多開創性的治療方案。”
關於 RiboX Therapeutics
RiboX 是一家全球運營的生物技術公司,致力於發現和開發全工程環狀 RNA 療法,由 陳玲玲 博士、丹·皮爾 博士和 張維義 博士於 2021 年共同創立。公司在美國新澤西州的 普林斯頓、以色列的 雷霍沃特 和中國的 上海 設有業務。環狀 RNA 療法是一種新穎的模式,被認為是下一代 RNA 療法。與 mRNA 相比,環狀 RNA 具有共價閉合的單鏈 RNA 結構,這賦予其更高的穩定性,更低的免疫原性以及可調節的蛋白質表達,從而克服了目前 mRNA 療法中的限制,並實現了 RNA 藥物的全部潛力。
RiboX 已開發出專有的即插即用環狀 RNA 藥物設計和工程技術,以及新穎的 LNPs 平台和強大的製造能力。這些創新技術為環狀 RNA 療法的臨床開發提供了支持。RiboX 的研發管線涵蓋了各種治療領域,包括放射性引起的口乾症、單基因疾病、自身免疫性疾病和疫苗。RiboX 致力於在下一代 RNA 療法領域開展開創性的研究,其願景是改善世界各地患者的生活品質。
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資料來源 RiboX Therapeutics Ltd.
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